分子生物學(xué)的發(fā)展使得大量致病基因被鑒定，科學(xué)家在這些研究成果的基礎(chǔ)上發(fā)展了基因治療。基因治療是利用基因載體將治療基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，進(jìn)而表達(dá)功能蛋白以達(dá)到治療的目的?；蛑委焸鬟fDNA面臨的挑戰(zhàn)之一是外源治療基因會(huì)被體液和胞外空間的核酸內(nèi)切酶降解。治療基因在目標(biāo)組織中的選擇性積累、細(xì)胞內(nèi)化以及從溶酶體逃逸這些問(wèn)題對(duì)所有核酸治療劑都是需要克服的。DNA必須輸送至細(xì)胞核以允許獲得轉(zhuǎn)錄和表達(dá)。因此，設(shè)計(jì)和制備安全高效的基因載體來(lái)壓縮并且保護(hù)治療基因以免被核酸內(nèi)切酶降解并延長(zhǎng)其在體內(nèi)的循環(huán)時(shí)間顯得尤為重要。目前，基因載體主要分為兩大類：病毒載體和非病毒載體。